sh.h
New member
درمان یک بیماری نادر ژنتیکی به کمک سلولهای بنیادی
محققان در آزمایشگاه از سلول های بنیادی پر توان القایی (iPS) برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر به نام ataxia telangiectasia)A-T) استفاده کرده اند .
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress؛ کشف آن ها اثرات مثبت داروهایی رانشان می دهد که ممکن است باعث درمان های جدید موثر برای بیماری هایی موسوم به neurodegenerativeشود. این اصطلاح در مورد دسته ای از بیماری ها به کار می روند که طی آن ها بخشی از سلول های سیستم عصبی به تدریج از بین می روند.
سلول های پر توان القایی یا iPS از پوست بیماران ایجاد می شوند و می توانند به انواع سلول ها نظیر سلول های مغزی در آزمایشگاه تبدیل شوند.
افراد دچار A-T با نقص های نورولوژیکی به دنیا می آیند.با پیشرفت بیماری عملکرد بخشی از مغز به نام مخچه از دست می رود و مشکلات جدی در حرکت و تعادل بوجود می آید. این بیماران به علت ضعیف شدن سیستم ایمنی از عفونت های مکرر رنج می برند.ریسک سرطان نیز در این افراد افزایش می یابد. این بیماری در اثر فقدان عملکرد ژنی به نام ATM بوجود می آید که به طور طبیعی DNAآسیب دیده را در سلول ها ترمیم می کند.
با پیشرفت در ایجاد سلول هایی که در آزمایشگاه به عنوان مدل یک بیماری به کار می روند مطالعه فرایند هایی که باعث بروز بیماری می شوند امکان پذیر می شود و زمینه ای برا ی آزمایش درمان های جدید فراهم می شود . در مورد بیماری A-T تولید چنین سلول های عصبی که به عنوان مدلی برا ی مطالعه این بیماری به کار روند بسیار مهم است چرا که مطالعه آن در حیوانات آزمایشگاهی به دلیل اینکه علائم متفاوتی نسبت به انسان نشان می دهند، اطلاعات کافی را حاصل نمی کند. دانشمندان از موش ها برای مطالعه این بیماری استفاده می کنند ولی مشکلات ناتوان کننده ای که در انسان دیده می شود در موش های دچار این بیماری دیده نمی شود. در این موش ها مخچه نرمال است ودر آن تحلیل رفتن آن گونه که در انسان اتفاق می افتد ، مشاهده نمی شود. این سلول های عصبی به دست آمده از سلول های iPS (که خود از سلول های پوست بیماران A-Tبه دست آمده اند)با یک نوع خاص ازجهش ژنتیکی برای تولید یک سلول قابل مطالعه (مدل) در آزمایشگاه به کار رفته اند.
پژوهشگران قادر به مدل سازی خصوصیات A-T مانند فقدان پروتئین ATM در سلول ها شده اند. همچنین این سلول ها به محققان اجازه شناسایی داروهای جدیدی که SMRT نامیده می شوند، داده اند.این داروها فعالیت ATMرا افزایش داده و توانایی سلول های مدل را برا ی ترمیم DNA آسیب دیده افزایش می دهند. بیماران A-T که دارای ATM نیستند بیماری جدی دارند در حالی که بیمارانی که فعالیت ATM در آن ها تاحدودی وجود دارد ، بهتر عمل می کنند.این نتایج امیدوار کننده است زیرا به گفته محققان این طرح پژوهشی ، حتی افزایش اندک در فعالیت ATM که توسط ترکیباتSMRT القا می شود با کاهش پیشرفت بیماری و بهبود کیفیت زندگی بیماران می تواند به اثرات مثبت برای آن ها تبدیل شود.
ترکیبات SMRT بر روی انواع دیگر سلول های بدن اثر مثبت دارند و باعث بهبود عملکرد سیستم ایمنی بیمارانA-T و کاهش حساسیت آن ها به سرطان می شوند. SMRT ها در ترکیب با سلول های عصبی مشتق شده از iPS می توانند ابزار ارزشمندی برای فهم پیشرفت A-Tباشند.
نتایج این مطالعه در Nature Communications ارائه شده است.